💉 نجات جان یک نوزاد با اولین درمان شخصیسازیشده با ویرایش ژن
پزشکان و پژوهشگران موفق شدند با استفاده از نخستین روش شخصیسازیشده ویرایش ژن، یک نوزاد مبتلا به بیماری ژنتیکی نادر را درمان کنند. این نوزاد که به اختلال نادر کمبود آنزیم CPS1 مبتلا بود، با خطر مرگ ۵۰ درصدی در هفته اول تولد مواجه بود. تیم پزشکی با بهرهگیری از فناوری CRISPR، درمانی منحصربهفرد برای نجات جان او طراحی و اجرا کرد؛ رویدادی تاریخی که اکنون در نشریه The New England Journal of Medicine منتشر شده است.
درمان موفق این نوزاد نتیجه سالها تحقیقات پیشین در حوزه ژنتیک انسانی، توالییابی ژنوم و توسعه ابزارهای ویرایش ژنتیکی بوده است. کارشناسان امیدوارند این دستاورد زمینهساز درمان بیماریهای ژنتیکی دیگری نظیر کمخونی داسیشکل، فیبروز کیستیک، هانتینگتون و دیستروفی عضلانی شود. هرچند برخی داروهای مبتنی بر CRISPR قبلاً برای درمان تایید شدهاند، این پیشرفت نویدبخش آیندهای روشنتر در پزشکی شخصیسازیشده است.
>>Click here to continue<<
