Новый инструмент генной инженерии может изменить лечение заболеваний

Исследователи из Школы инженерии и прикладных наук Пенсильванского университета (Penn Engineering) представили принципиально новый инструмент генетического редактирования: технологию минимальной универсальной генетической пертурбации (mvGPT). Описывая ее в журнале Nature Communications, авторы подчеркивают, что с помощью mvGPT можно одновременного редактировать несколько генов и регулировать их экспрессию, что особенно значимо для лечения сложных генетических заболеваний. «Не все генетические заболевания вызваны исключительно ошибками в самой генетической последовательности», заявила в пресс-релизе университета старший автор публикации Шерри Гао (Sherry Gao). «В некоторых случаях заболевания с генетическими компонентами, такие как диабет I типа, обусловлены тем, насколько сильно или слабо экспрессируются определенные гены», пояснила она. Традиционно для редактирования генов и регуляции экспрессии генов требовались отдельные методы, что создавало логистические и технические проблемы при лечении заболеваний с множественными генетическими компонентами. Инновационная технология mvGPT объединяет эти функции в единую платформу. «Мы хотели создать единую платформу, которая могла бы точно и эффективно редактировать ДНК, а также повышать и понижать экспрессию генов», говорит соавтор Гао Тайлер Дэниел (Tyler Daniel).

mvGPT показал беспрецедентную точность в независимом редактировании и регуляции нескольких генов, что ранее было недостижимо. «Каждая задача выполняется независимо. Это как если бы мы взяли машину с неисправной навигационной системой и исправили ошибку в этой системе, одновременно увеличивая громкость стереосистемы и уменьшая уровень кондиционера», добавил Дэниел. В испытаниях на клетках печени человека mvGPT успешно отредактировал мутации, вызывающие болезнь Вильсона (нарушение обмена меди), одновременно повышая активность генов, связанных с лечением диабета 1 типа, и подавляя гены, связанные с транстиретиновым амилоидозом, тяжелым заболеванием, при котором в органах и тканях скапливается вырабатываемый печенью аномально сложенный белок транстиретин. Новая платформа справилась с этими задачами с высокой точностью и эффективностью. Как пишут авторы, mvGPT может быть использован для лечения широкого спектра генетических заболеваний, и в этом его наиболее значимый потенциал, а успех на клетках человека — это только начало. Исследователи планируют расширить свои испытания на животных моделях и изучить применение для заболеваний с генетическими компонентами, включая сердечно-сосудистые заболевания.

https://doi.org/10.1038/s41467-024-55134-9

Around Science (реинкарнация «Гранита науки» на «Эхе Москвы»

Новый инструмент генной инженерии может изменить лечение заболеваний

Исследователи из Школы инженерии и прикладных наук Пенсильванского университета (Penn Engineering) представили принципиально новый инструмент генетического редактирования: технологию минимальной универсальной генетической пертурбации (mvGPT). Описывая ее в журнале Nature Communications, авторы подчеркивают, что с помощью mvGPT можно одновременного редактировать несколько генов и регулировать их экспрессию, что особенно значимо для лечения сложных генетических заболеваний. «Не все генетические заболевания вызваны исключительно ошибками в самой генетической последовательности», заявила в пресс-релизе университета старший автор публикации Шерри Гао (Sherry Gao). «В некоторых случаях заболевания с генетическими компонентами, такие как диабет I типа, обусловлены тем, насколько сильно или слабо экспрессируются определенные гены», пояснила она. Традиционно для редактирования генов и регуляции экспрессии генов требовались отдельные методы, что создавало логистические и технические проблемы при лечении заболеваний с множественными генетическими компонентами. Инновационная технология mvGPT объединяет эти функции в единую платформу. «Мы хотели создать единую платформу, которая могла бы точно и эффективно редактировать ДНК, а также повышать и понижать экспрессию генов», говорит соавтор Гао Тайлер Дэниел (Tyler Daniel).

mvGPT показал беспрецедентную точность в независимом редактировании и регуляции нескольких генов, что ранее было недостижимо. «Каждая задача выполняется независимо. Это как если бы мы взяли машину с неисправной навигационной системой и исправили ошибку в этой системе, одновременно увеличивая громкость стереосистемы и уменьшая уровень кондиционера», добавил Дэниел. В испытаниях на клетках печени человека mvGPT успешно отредактировал мутации, вызывающие болезнь Вильсона (нарушение обмена меди), одновременно повышая активность генов, связанных с лечением диабета 1 типа, и подавляя гены, связанные с транстиретиновым амилоидозом, тяжелым заболеванием, при котором в органах и тканях скапливается вырабатываемый печенью аномально сложенный белок транстиретин. Новая платформа справилась с этими задачами с высокой точностью и эффективностью. Как пишут авторы, mvGPT может быть использован для лечения широкого спектра генетических заболеваний, и в этом его наиболее значимый потенциал, а успех на клетках человека — это только начало. Исследователи планируют расширить свои испытания на животных моделях и изучить применение для заболеваний с генетическими компонентами, включая сердечно-сосудистые заболевания.

https://doi.org/10.1038/s41467-024-55134-9

Nature

Orthogonal and multiplexable genetic perturbations with an engineered prime editor and a diverse RNA array

Nature Communications - Molecular tools enabling precise DNA mutations and targeted modulation of gene expression have significant potential in medicine and biology. Here, the authors develop a...

hottg.com/around_science/587

944 viewsJan 9 at 12:37